• Biol. Sibel Cendere (MSc)

Novartis 2.1 Milyon$ ile Bu Zamana Kadarki En Pahalı İlacını Piyasaya Çıkardı

En son güncellendiği tarih: 5 Kas 2019



Tıp bilimi, her yıl çığır açan keşifler yapar. Bu keşiflerden en yenisi; kas fonksiyonu kaybına yol açan kalıtsal bir nöromüsküler hastalık olan SMA (spinal müsküler atrofi)’nın “tek seferlik” yeni tedavisi oldu.


İsviçreli ilaç firması Novartis, geçen günlerde yaptığı açıklamada nadir görülen bir çocukluk hastalığı olan SMA’yı tedavi eden ve tarihteki en pahalı ilaç olarak piyasaya sürülen 2.1 milyon dolarlık gen terapisi (Zolgensma) için ABD’nin yasal onayını aldıklarını duyurdu.

Firma, Zolgensma’nın; 10.000’de 1 görülen ve vakaların %90’ında iki yaşına kadar ölüm veya kalıcı ventilasyon (mekanik solunum) gereksinimi ile sonuçlanan SMA için tek seferlik bir tedavi olduğunu belirtti.


ABD Başkanı Donald Trump’ın artan ilaç maliyetleri ile mücadele sözü verdiği bir dönemde Novartis, yeni ilaçları için belirledikleri fahiş fiyatın mevcut tedavilerden %50 daha ucuz olduğunu söyleyerek kendisini savundu.


2 hafta ile 8 ay arasında değişen yaşlarda 36 bebek hasta ile tamamlanmış bir klinik denemenin yapılmış olduğunu belirten ABD Gıda ve İlaç İdaresi (Food and Drug Administration), SMA’dan sorumlu olan kusurlu genin fonksiyonel bir kopyasını oluşturarak çalışan Zolengsma’nın en çok görülen yan etkilerinin karaciğer enzimlerinin artması ve kusma olduğunu belirtti.


İlaç etkinliğinin kanıtları, Zolgensma ile tedavi edilen hastaların “gelişimsel motor dönüm noktalarına” ulaşmadaki yetenek testlerine dayanıyor. Bu gelişimsel motor yetenekler arasında ise kafa kontrolü ve desteksiz oturabilme gibi fonksiyonlar yer alıyor. Çıkan haberlere göre, Zolgensma ile bu testlere katılan hastalar, “gelişimsel motor dönüm noktalarına” ulaşmada önemli gelişmeler göstermişler.


Novartis CEO’su Vas Narasimhan yaptığı açıklamada; “Zolgensma, SMA’nın tedavisi için tarihi bir gelişme ve tek seferlik gen terapisi için bir dönüm noktasıdır.” demiş ve ilacın sigorta kapsamına alınmasını hızlandırmak için hem hükümet hem de sigortacılarla birlikte çalıştıklarını eklemiş.


Sigorta kapsamına alınmadan bu kadar pahalı bir ilacı kaç kişi kullanabilir, gerçekten merak ediyoruz. Umarız en kısa zamanda bu ilaç daha geniş kitleler için kolay ulaşılabilir bir hale gelir.

natura medica
Türkiye'nin İlk Tıbbi & Aromatik Bitkiler Kütüphanesi
© 2020 Bütün hakları saklıdır.
Yönetim Yeri
Yeşilce Mah. Emirşah Sok. No:21 
4.Levent Sanayi Kağıthane İstanbul